【名家讲坛-第120期】基因编辑药物开发

一、报告题目：基因编辑药物开发

二、时间：2025年1月11日上午09:30-11:00

三、地点：校本部综合楼1楼报告厅

四、主持人：长寿与老年相关疾病教育部重点实验室、广西脑科学研究重点实验室主任  谭国鹤教授

五、主讲人简介：杨辉，中国科学院上海药物所基因治疗中心主任，研究员，国家杰青、国家优青、何梁何利科学与技术进步奖获得者。长期专注于基因编辑领域研究，在基因编辑技术开发、安全性评价以及基因治疗遗传性疾病的临床转化研究中取得了一系列原创性成果。首创了更灵敏的基因编辑脱靶检测技术GOTI，并首次证明单碱基编辑工具存在严重的DNA脱靶效应和RNA脱靶效应；开发了多种具有底层专利的小尺寸RNA编辑工具和DNA编辑工具，并获得中美国家授权；首创不依赖于脱氨酶、糖苷化酶介导的DNA单碱基编辑系统，首次实现碱基G的编辑。研究成果刊登于Science、Nature、Cell、Nature Methods、Nature Biotechnology，研究成果“单碱基基因编辑造成大量脱靶效应及其优化解决方法”入选 2019年中国生命科学十大进展。